希腊糖尿病(希腊糖尿病比例)

• 1、希腊16岁女孩不敌新冠肺炎去世，成为希腊最年轻死亡病例
• 2、糖尿病“冷知识”：司马相如为史载患病第一人，胰岛素挽救无数人
• 3、干细胞有望治愈糖尿病！这家美国糖尿病再生医学企业或带来福音

希腊16岁女孩不敌新冠肺炎去世，成为希腊最年轻死亡病例

来源：希华时讯

当地时间2月3日，希腊城市蒂瓦(Thiva)的一名16岁女孩因新冠肺炎去世，成为希腊自去年2月底发生疫情以来，因新冠病毒而死亡的最年轻患者。

蒂瓦市长阿纳斯塔西奥对媒体表示，得悉事件后感到很悲痛，他呼吁所有居民都要非常小心，要严格遵守所有防疫规则。

医院方面3日下午发表声明称，这名因新冠病毒去世的16岁女孩除了感染新冠病毒外，还有糖尿病等严重的健康问题。她在1月29日确诊感染新冠病毒，因为症状轻微，因此获准回家隔离观察。2月1日曾到医院复查，并在取得医嘱后回家，当时身体状况仍然很好。但2月2日晚上健康情况突然恶化而紧急入院，在短时间后不治去世。她的死亡原因可能是新冠病毒并发症导致心脏骤停，但还需要等待尸检确认。

据悉，这名女孩的母亲早前也确诊感染新冠病毒，目前仍在雅典Evangelismos医院的重症监护室插管。

自希腊新冠疫情发生以来，已有数名年轻的新冠患者不治去世。在去年11月底，希腊北部城市塞雷斯的一名25岁男子因新冠肺炎去世，他曾在感染新冠病毒前不久接受过心脏手术。希腊音乐界知名人士迪米崔里斯.贝洛斯也在同月因新冠肺炎而去世，年仅39岁。他除了感染新冠病毒外，并没有其它健康问题。

希腊流行病学专家西普萨斯曾在去年底表示，在希腊重症监护室插管的新冠病人渐趋年轻化，从此前平均75岁降低至现时的65岁。他说，“当看到50多岁的病人呼吸困难时，令人十分心痛”。（梁曼瑜）

糖尿病“冷知识”：司马相如为史载患病第一人，胰岛素挽救无数人

胰岛素大大缓解糖尿病患者的症状，不仅能延长患者生命，而且能极大地提高生活质量，能够让糖尿病患者过着和正常人一样的生活。在人类发展的历史长河中，胰岛素无疑是最伟大的发明之一。

作者：左永波

司马相如患消渴症

史载得糖尿病第一人

最早关于糖尿病的文字记录距今已有三千多年。

公元前1550年，古埃及人文献记载着一种多饮多尿的疾病。古印度人发现如果谁的小便会招来蜂拥而上的蚂蚁，谁就肯定患上了这种疾病。希腊医生亚的阿勒特奥斯把这种主要症状为“排泄多且甜的尿液”的疾病命名为糖尿病。

公元前400年，中国的《黄帝内经》记载：肥者令人内热，甘者令人中满，故其气上溢，转为消渴。由此，古代中医把以多食易饥、口干多饮、小便频数、身体消瘦为主要临床表现的一类病症，称为消渴症。中医对糖尿病的认识历史悠久，源远流长，历代医家对消渴的辨治论述宏富。东汉名医张机就在《金匮要略》中对糖尿病症状写下诸多描述；医圣张仲景留下了不少简单实用的方剂，由于疗效突出，流传至今，现在临床仍广为使用，其中，白虎人参汤和肾气丸就是其中的代表处方。东汉张仲景、唐朝孙思邈、隋末唐初的《古今录验方》对糖尿病也有记录。此外，金朝李东垣、清朝叶天士等在治疗消渴症领域取得了一定的成效。

西汉辞赋家司马相如和卓文君才子佳人千古韵事家喻户晓，一曲《凤求凰》传颂至今。《史记·司马相如列传》中记载了“相如口吃而善著书，常有消渴疾”，这说明司马相如患有消渴症。司马相如是历史上第一个被确认为得了糖尿病的人。

历史上还有位皇帝也有糖尿病。据史料记载，隋炀帝每天“口干舌燥，要饮水数升，排尿数升，渐渐形枯骨立，于是下旨诏太医诊治，结果一个个有去无回，都被隋炀帝斩了。”隋炀帝的种种迹象都与糖尿病症状无二，出现多饮多食多尿以及体重减轻的症状。

胰岛素上市

挽救无数患者生命

糖尿病与胰脏的关联关系在19世纪末才得到确认。

1888年，俄国科学家巴甫洛夫通过对狗的瘘管手术研究了食物与消化液之间的关系，研究并确认了胰脏分泌物的消化功能。

此后，全世界的科学家们开始了新课题：胰岛所分泌的激素究竟是什么？又将如何提取这种神秘的激素？

1920年10月30日，加拿大医生班廷在一所医学院备课的时候读到一份病例报告说，一个病人的胰脏导管被结石堵塞之后，分泌消化酶的消化腺萎缩了，可是胰岛细胞却依然存活良好。这次偶然的阅读给班廷带来了启发：模仿结石阻塞的状况，把狗的胰脏导管用手术结扎，等消化腺萎缩之后，再提取神秘激素。

班廷找到多伦多大学的糖尿病权威麦克劳德教授。在麦克劳德教授支持下，班廷艰苦的试验取得了进展，提取出了神秘激素。这种神秘激素注射到狗身上，使狗的血糖降到了正常水平。班廷将这种神秘物质取名为“岛素”，就是我们今天说的“胰岛素”。这种动物身上提取出来的胰岛素能否用在人的身上呢？班廷和助手贝斯特两人在自己身上注射了牛胰岛素，完成了人体实验，确定牛胰岛素应用在人体是安全的。

1922年2月8日，班廷医学院的一位同学利斯特患上了糖尿病，并迅速恶化，生命垂危之际，利斯特抱着一线希望来到了班廷的实验室，请求在自己身体上试用仍在试验阶段的牛胰岛素。贝斯特为他注射了牛胰岛素，奇迹发生了，仅几分钟的工夫，他表示说自己感觉好多了；又过一会儿，乔说自己已经很久没有觉得自己的脑子如此清醒，两腿也不再沉重了……

麦克劳德教授闻讯调动自己的全部资源，投入了胰岛素实验的后续工作。

为了解决量产与杂质的问题，他们与美国的药厂合作，成功地从屠宰场取得的动物胰脏中，分离出足以提供全球糖尿病患者使用的胰岛素。

1923年胰岛素作为商品上市，当年有近8000名医师对25000多名糖尿病患者使用了该药。在不到两年的时间内，胰岛素已在世界各地的医院使用，挽救了无数患者。美国一位著名的糖尿病学家说：“1897年，1个被诊断为糖尿病的10岁男孩的平均生存期是1.3年，30岁和50岁的糖尿病患者生存期分别是4.1年和8年。而到了1945年，10岁、30岁和50岁诊断糖尿病的患者却可继续生活45年、30.5年和15.9年。”

值得一说的是，班廷和麦克劳德将胰岛素的专利以一元钱的价格转交给了多伦多大学，用最伟大的“奉献”精神给自己的功绩画上了一个完美的句号。

《阿甘正传》中“阿甘”的扮演者汤姆·汉克斯现年61岁，他已经与糖尿病斗争了20多年。

胰岛素不断发展

四次与诺奖“结缘”

胰岛素的发现过程中四次与诺贝尔奖“结缘”：俄国生理学家巴甫洛夫研究并确认了胰脏分泌物的消化功能，获得1904年诺贝尔奖；加拿大医生班廷用胰岛素治疗糖尿病人取得成功，获得1923年诺贝尔奖；阿根廷医学家豪赛发现脑垂体对胰腺分泌胰岛素有重要影响，获得1947年诺贝尔奖；英国化学家桑格确定胰岛素分子结构，使胰岛素成为第一种被人类弄清楚化学结构的蛋白质，并有可能人工合成胰岛素，他获得1958年诺贝尔奖。

在班廷发明胰岛素的制备方法作为一项新技术被制药公司引进后，第一代动物胰岛素开始了工业化生产之路。

但工业化的路并不平坦，1000克动物胰腺仅仅可以提纯出100-200毫克的胰岛素，远远不能满足患者的需求。1955年，英国科学家桑格解析了牛胰岛素的结构，开辟了人类认识蛋白质分子化学架构的道路。这无疑为人工合成胰岛素指明了方向。

1958年12月，中国科学家选择了人工合成结晶牛胰岛素的高难课题。最终，历时6年9个月的曲折努力，终于在1965年9月17日人工全合成了结晶牛胰岛素。1965年11月，这一重要研究成果在《中国科学》以简报发布。1966年4月《结晶胰岛素的全合成》在《生物化学与生物物理学报》第6卷第2期全文发表。1966年4月，中国科学家在华沙欧洲生化会议上，向全世界宣布中国科技工作者人工化学合成了结晶牛胰岛素。这一成就轰动了全世界，因为它标志着人工合成蛋白质时代的来临。

1978年，美国的科学家们利用基因工程技术将携带人胰岛素基因的质粒导入酵母菌，生产出了和人胰岛素的序列完全相同的胰岛素产品。作为世界上第一个基因工程药物，人胰岛素的出现意味着动物胰岛素产品的时代已然过去。相比动物胰岛素，重组人胰岛素使用的不良反应发生率更低，低血糖发生次数减少，血糖控制达标时间缩短，胰岛素日均使用量减少。

胰岛素发明近100年来，给药的方式一直是注射，口服和吸入胰岛素成为当代科学家研究的一个目标。吸入剂型是把胰岛素制备成非常细的粉末，再利用特殊装置吸到肺中，2006年曾经在美国短暂上市使用，但由于接受程度低以及罹患肺部疾病的风险，于2008年退出了市场。口服胰岛素最大的挑战是口服胰岛素的利用度仅仅是注射方式的1%，换言之，如果口服，就要使用注射胰岛素剂量的100倍，口服胰岛素也做不到像注射胰岛素那样的精细调节。

有此一说

杜甫患了糖尿病吗？

唐代诗人杜甫被称为“诗圣”，他的诗歌从开始的抒写个人的情感到反映人民的疾苦，充分表达了他对人民苦难生活的深刻同情，“国破山河在，城春草木深”被世代中国人所铭记。然而，杜甫的一生，经历了唐朝由盛转衰，自身也颠沛流离，罹患糖尿病以致在59岁便英年早逝。

杜甫现存的1400余首诗作中，140多处都记载了杜甫患病的疾苦。诗歌从症状、治疗和并发症都有记载。

公元766年，他在54岁时写下《同元使君春陵行》，“我多长卿病，肺枯竭太甚”，此处的长卿是指西汉的司马相如。“史记司马相如列传”记载“相如口吃而善著书。常有消渴疾。”杜甫的诗中还记载了自己的症状，如“闭目逾十旬，大江不止渴”“病身虚俊味，何幸饫儿童”“病渴身何在，春生力更无” “消中日伏枕，卧久尘及履”“眼复几时暗，耳从前月聋”等，这些都具体描写了他的症状，包括口渴，多饮，食欲不佳，乏力疲惫乃至糖尿病的晚期小血管病变对视力，听力的影响。这些症状给杜甫身心带来莫大痛苦，“多病沉年苦无健，王生怪我颜色恶”正是他的真实写照。他在《登高》中悲鸣“百年多病独登台”。杜甫关于疾病描述的诗作还有很多，如《驱竖子摘苍耳》，“卷耳况疗风，童儿且时摘”，苍耳具有发汗止痛，祛风除湿的效用，杜甫让儿子采摘，用于祛除疾患。而诗人吟咏最多、最详细，给他带来最多痛苦的疾病是消渴症，他描写自己患病的诗句，如严重口渴，多饮消瘦，疲乏无力，视力听力障碍，这些都是糖尿病引起的症状和远期并发症。

前沿新知

智能手机远程治疗糖尿病

中国与瑞士科学家开发了一种集糖尿病诊断和治疗为一体的智能诊疗新系统，通过动物实验首次实现用智能手机超远程调控治疗糖尿病。

这项成果发表在美国《科学转化医学》杂志上。负责研究的华东师范大学教授叶海峰介绍，他们首先人工设计合成一种定制化细胞，能在远红光照射下分泌降血糖药物胰岛素或胰高血糖素样肽；然后，结合合成生物学与光遗传学多种技术，设计开发了由血糖仪、智能控制器和智能手机三部分组成的诊疗一体化智能控制系统。具体工作原理如下：首先，小鼠的血糖值由血糖仪读取获得后，通过蓝牙等方式传送至智能手机进行分析，当血糖值高于预先设定安全血糖阈值时，智能手机将给类似智能家居设备的智能控制器发送命令，后者将通过电磁场作用打开预先移植在小鼠体内含有定制化细胞的水凝胶LED（发光二极管），定制化细胞在远红光照射下产生胰岛素或胰高血糖素样肽，从而达到维持血糖稳定的目的。该治疗方法降血糖见效非常快，糖尿病小鼠只需要远红光照射1至2小时，血糖值就能恢复到正常范围。

美国怀俄明大学教授马克·戈梅利斯基在同期杂志配发的评论中说，这项工作“让我们兴奋地一瞥未来基于智能细胞的治疗”，届时我们也许将看到大街上的人戴着时尚LED腕带，这些腕带能在智能手机的控制下照射植入人体的细胞，从而释放治疗药物。

数据调查

全球患者4.25亿

2017年联合国糖尿病日暨蓝光行动通过在各国纪念性建筑上点亮蓝色灯光，唤起公众对糖尿病的认知。新华社资料图

国际糖尿病联合会出版的糖尿病地图集第8版估计，中国的糖尿病患者人数为1.14亿，相当于全世界超过1/4的糖尿病患者（全球共4.25亿）来自中国。全国范围的流行病学调查显示，我国糖尿病发病率在过去10年里增长迅速。造成这一状况的原因可以归咎于人口老龄化、城市化、工业化、营养变化、肥胖症流行和体力活动少。

调查显示，目前我国18岁以上2型糖尿病和糖尿病前期患病率分别高达11.6%和50.1%，且仍呈上升趋势，我国已成为世界糖尿病第一大国。世界卫生组织的有关资料表明，糖尿病的患病率、致残率和病死率以及对总体健康的危害程度，已居于慢性非传染性疾病的第3位，并发症所造成的死亡人数也已居于世界死亡原因的第5位。2017年，全球约400万人死于糖尿病，占全球死因的10.7%；而这一年，中国有超过84万患者死于糖尿病及其并发症，其中33.8%的年龄小于60岁。为了应对糖尿病，全球每年投入超过8270亿美元。中国政府每年投入近250亿美元用于糖尿病管理，占医疗总支出的13％。

大开眼界

人工合成胰岛素纪念邮票发行

1965年9月17日，中国科学家在世界上第一次人工全合成了具有生物活性的结晶牛胰岛素，标志着人类在认识生命、探索生命奥秘的征途上迈出了关键的一步。

该纪念邮票1套1枚，面值为1.2元。邮票整体设计体现出科学的严谨性，主体图案为显微镜下的人工全合成牛胰岛素结晶，背景为胰岛素分子的一级结构图、实验用具和发表的论文首页。画面简洁朴素，直观地展现了这一举世瞩目的科研成果。

来源：北京日报

流程编辑：王宏伟

干细胞有望治愈糖尿病！这家美国糖尿病再生医学企业或带来福音

2型糖尿病是最常见的一种糖尿病，约占糖尿病人群的90%以上，患者可产生胰岛素，但细胞无法正常使用这些胰岛素，且2型糖尿病患者多出现胰岛素抵抗。1型糖尿病则是一种慢性自身免疫性疾病，约占糖尿病人群的5%，多发人群为儿童及青少年。

目前各国1型糖尿病发病率差异较大，西方国家特别是北欧地区国家的发病率较高，包括中国在内的亚洲国家发病率较低。但在全球范围内，儿童的1型糖尿病发病率仍旧呈现逐年增长的状态。

根据国际糖尿病联盟(IDF)发布数据显示,预计2045年，全球糖尿病患者总数将增至6.29亿。随着糖尿病患者人数的逐年攀升，糖尿病药物市场俨然已成为仅次于肿瘤药物市场的第二大药品市场。

作为一种需要长期不间断管理的慢性疾病，糖尿病目前的治疗方式主要分为口服药物和注射胰岛素，虽然可以在一定程度内控制血糖水平，但这些治疗方式目前都无法彻底根治糖尿病。且随着疾病的发展，糖尿病患者往往还会伴随各种并发症，给患者身心带来严重的负担。

随着生物医药的发展，干细胞疗法的出现有望治愈糖尿病。2019年，美国《时代》周刊将干细胞治疗糖尿病纳入改变未来十年医疗的12大创新发明列表中。

1型糖尿病是一种特异性针对胰岛B细胞的自身免疫性疾病，健康人胰腺中含有一定数量的β细胞，β细胞通过不断的凋亡与增殖来维持其数量的动态平衡。对于1型糖尿病以及需要胰岛素的2型糖尿病来讲，这种动态平衡是被打乱的。

利用干细胞在特定条件下可多向分化和增殖的能力，可将其诱导分化为分泌胰岛素的β样细胞，再生和提高胰岛细胞的功能，达到治愈的目的。同时，干细胞还参与免疫调节、诱导免疫耐受，可重建胰岛的免疫平衡。

干细胞拥有治愈糖尿病的能力也让许多医药企业纷纷进入这一赛道。目前，一些大型跨国药企如礼来、诺和诺德、赛诺菲，以及一些创新药企如福泰制药、ViaCyte、Sernova、AltuCell、Semma Therapeutics、Beta-O2等在这一领域均有布局。

其中，ViaCyte这家企业是今天详细介绍的主角。

该公司成立于1999年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，成立至今二十二年，公司的名字也几经变换。ViaCyte前称为Novocell。2004年，Novocell与CyThera和BresaGen合并，其名称继续沿用。2010年，Novocell更名为ViaCyte并沿用至今。

ViaCyte的名字中“-cyte”源自希腊语“kytos”，意思是细胞。ViaCyte也的确是一家关注再生医学的细胞疗法公司，公司致力于发现、开发和商业化治疗人类疾病的新型干细胞衍生细胞替代疗法。

ViaCyte目前的重点研发方向是利用干细胞衍生胰岛细胞，来治疗依赖胰岛素的糖尿病（包括所有1型糖尿病和部分2型糖尿病）。早期，该公司部分资金来自加州再生医学研究所（CIRM）的支持。根据公开资料显示，ViaCyte成立至今不仅获得过CIRM的资金支持，TPG、RA Capital等大型机构也都投过这一企业。

根据crunchbase资料整理，ViaCyte成立22年共计完成过15轮融资，融资金额总计约2.57亿美元，融资方包括RA Capital、贝恩资本生命科学基金、CIRM以及美国国立卫生研究所(NIH)糖尿病、消化系统和肾脏疾病研究所(NIDDK)等机构和企业。

ViaCyte融资历史，根据crunchbase整理

除了资本的不断看好持续投资外，ViaCyte的合作伙伴也络绎不绝。

发展至今，ViaCyte的合作伙伴包括基因编辑先驱公司CRISPR Therapeutics（NASDAQ:CRSP），该公司由诺奖得主Emmanuelle及其合伙人于2013年创办；全球材料科学公司WL Gore & Associates(Gore，戈尔)；雀巢健康科学研究所(NIHS)，雀巢健康科学为全球食品巨头雀巢公司旗下成立时间最短的子公司；科学服务领域巨头赛默飞（纽约证交所代码：TMO）等7家前沿企业和机构。

合作伙伴及合作内容，根据ViaCyte官网资料整理

不难看出，ViaCyte在CIRM等科研院所以及贝恩、TPG等融资机构的资金支持下，公司的干细胞衍生疗法技术研发得到了快速发展。

还有一点值得肯定的是，ViaCyte虽然目前还无直接的干细胞衍生细胞治疗产品获批上市，但通过与戈尔、赛默飞等大型企业合作，将专利或者是某些技术授权给合作企业，可令科研过程中的其它成果快速转化到市场，对目前项目都还处于研发阶段的ViaCyte有一定的回血能力。

为何ViaCyte能够获得各方的支持与合作呢？这一切得先从一个叫Kevin D'Amour的科学家说起。

Kevin博士拥有新罕布什尔大学动物科学学士学位以及美国加州大学圣迭戈分校生物学博士学位。他还拥有100多项美国和国际专利，并广泛发表在国内和国际公认的同行评审期刊上。

2002年Kevin博士毕业后便加入CyThera担任科学家（CyThera于2004年与Novocell、BresaGen合并为Novocell，Novocell后改名ViaCyte）。从2002年至今，接近20年的职业生涯，Kevin博士在ViaCyte从最初的科学家职位一步步到资深科学家、干细胞生物学主任、研发副总裁、首席科学家等职位，他的职业生涯前半生与ViaCyte密不可分，共同成长。

尽管在今年6月份Kevin博士从ViaCyte离职，去了免疫治疗公司Brooklyn Immuno Therapeutics（NYSE股票代码：BTX）担任首席科学家一职。但Kevin博士目前仍然以兼职的形式担任着ViaCyte的特别顾问。

一个人担任一家企业的高管近20年，期间很大概率会有一些重大事件的发生。其中，有一件事情的发生成就了Kevin博士，也奠定了ViaCyte在再生医学领域的前沿位置。

公司发展里程碑事件，图源ViaCyte官网

2006年，Kevin等人在《Nature Biotechnology》发表了一篇名为《Production of pancreatic hormone-expressing endocrine cells from human embryonic stem cells》的重要论文。

该论文描述了Kevin等人采用改良的5步法体外诱导定向分化方案（即人胚胎干细胞-定型内胚层-肠管内胚层-胰腺内胚层和内分泌前体细胞-表达激素的内分泌细胞），可将人胚胎干细胞(human embryonic stem,hES)诱导分化为能够产生胰岛素、胰高糖素、生长激素释放抑制因子,胰多肽和ghrelin(一种生长激素配体)的内分泌细胞。

将方案中，将胰腺内胚层阶段的细胞移植到糖尿病小鼠体内后，移植细胞在体内进一步分化成熟，可表现出功能性胰岛β细胞的特征：不仅能分泌胰岛素和C肽，还可以发挥明显的降血糖效应，进一步证实胚胎干细胞可以在体内外分化成为胰岛素分泌细胞。

这项里程碑式的研究首次报告了从体外分化的人类胚胎干细胞中产生了表达激素的内分泌胰腺细胞。这项研究成果也为需要胰岛素治疗的糖尿病患者提供了最终的治疗方法，该方法甚至有希望治愈这种疾病。

这篇论文的发布也奠定了ViaCyte在1型糖尿病以及需要胰岛素的2型糖尿病领域干细胞衍生细胞疗法方面的领先地位。

在技术支持的基础上，目前ViaCyte研发的领域涵盖多能干细胞扩增和分化工程、干细胞工程、设备工程这三大板块。ViaCyte可单独研发或联合研发这几种技术，来解决可通过替换丢失或故障的细胞或蛋白质的疾病。

1、多能干细胞扩增和分化：为产品商业化提供必要基础

在干细胞增殖方面，ViaCyte已经掌握了解了指示多能干细胞进行自我更新而不转变为更特化的细胞类型的信号。此外，ViaCyte通过多年研发，开发出干细胞生长培养基，用于扩增和冷冻未分化的多能干细胞，从而为干细胞衍生细胞产品的临床和商业规模扩大和制造提供必要的基础。

在干细胞分化方面，根据已发表的科学研究，ViaCyte发明了一种可重复的、专利性的、多步骤的过程（5步法体外诱导定向分化方案），用于将多能干细胞分化为胰腺内胚层细胞（也称为胰腺前体细胞、PEC-01细胞）。

该过程模仿人类胰腺的自然发育，在每个步骤中，指定类型和数量的生长因子、生长培养基和补充剂会引导多能干细胞沿着分化途径前进，直到分化为为PEC-01细胞。将PEC-01细胞植入患者皮下，植入装置内的PEC-01细胞将分化为功能性β细胞和其他控制血糖水平的胰岛细胞。

其中，PEC-01细胞是由多能干细胞系(CyT49)制成。ViaCyte已建成并验证了 CyT49系的大规模cGMP细胞库，该细胞库可为公司提供一个完全表征的单一细胞来源。

ViaCyte在多能干细胞增殖和分化方面的发展，为后续的大规模生产以及产品商业化提供了必要的基础。

2、干细胞工程：为同种异体细胞替代疗法创造免疫逃避细胞

1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，患者体内的免疫系统会攻击并破坏胰腺中的胰岛素生成细胞，所以任何植入的细胞替代疗法都必须避开免疫系统防止被攻击。此外，与供体器官一样，任何可植入的人体细胞产品都会表达其独特的免疫特征，由于免疫排斥患者将无法与该特征匹配。

解决这种同种异体免疫排斥的现象可通过物理（PEC-Encap）或药理学（使用PEC-Direct 进行免疫抑制治疗）解决，也可对干细胞进行基因工程改造，从而使它们制成的细胞（例如PEC-01细胞）逃避免疫系统(PEC-QT)。

通过在多能干细胞起始材料上使用CRISPR-Cas9基因编辑技术进行离体编辑，用于生产胰腺谱系细胞的CyT49干细胞系中的免疫调节基因，可保护植入细胞免受患者免疫系统影响。

ViaCyte通过和基因编辑领域的前驱公司CRISPR Therapeutics合作，发现、开发和商业化一种针对糖尿病的免疫逃避胰岛替代疗法（PEC-QT计划）。将ViaCyte的干细胞能力和CRISPR的基因编辑能力结合，有希望研发出不会引发免疫排斥的胰岛替代产品。

3、设备工程：专为植入和保护细胞替代疗法而设计

ViaCyte有PEC-Direct和PEC-QT两种类型的专有医疗设备来容纳、保护和植入研发的细胞替代疗法，每种类型的设备都有多种不同尺寸可供临床前和/或临床使用。

ViaCyte公司设备研发过程中，有一个关键部件由一种名为膨胀聚四氟乙烯(ePTFE)的医用级塑料组成，该塑料由戈尔生产。且ViaCyte的设备由专为长期生物相容性选择的植入级材料制成，所有设备都设计为皮下植入，可让氧气、营养物质、蛋白质和其他细胞存活和功能所必需的分子到达细胞，并使细胞分泌的胰岛素和其他蛋白质离开设备并进入血液提供治疗活性。

因此，在设备研发方面，ViaCyte和全球材料巨头戈尔开展合作，将戈尔的材料科学和植入式医疗设备专业知识与ViaCyte在人类细胞替代疗法方面的临床前和临床经验相结合。ViaCyte将此联合技术首先应用于目前正在开发的PEC-Encap候选产品，作为1型糖尿病患者的潜在功能性治愈方法。

ViaCyte于上述三个领域同步发力，目前已有上百项专利获得全球授权，专利已在美国和世界许多国家颁发，包括澳大利亚、比利时、加拿大、中国、丹麦、法国、德国、冰岛、印度、爱尔兰、以色列、意大利、日本、墨西哥、荷兰、波兰、韩国、俄罗斯、新加坡、南非、西班牙、瑞典、瑞士和英国。

ViaCyte的专利组合涵盖了细胞悬浮和放大培养方法、多能干细胞定义培养基、胰腺型细胞的冷冻保存、免疫逃避基因编辑的多能干细胞及其衍生细胞、胰腺细胞的封装、大容量细胞包封输送装置、直接血管化输送装置、用于组合产品的各种工具和设备、培养和扩增人类多能干细胞并将它们分化为胰腺祖细胞和晚期内分泌前体细胞和内分泌细胞等用于在不同分化阶段生成胰腺祖细胞和胰腺内分泌细胞的专利技术。

基于这些技术，ViaCyte目前有三个在研管线。

管线详情，图源ViaCyte官网

管线进度，图源ViaCyte官网

ViaCyte的PEC-Direct(VC-02)候选产品正处于临床开发中，用于治疗危及生命的急性并发症风险最高的1型糖尿病患者。PEC-Direct除了可无限供应用于植入的细胞外，它还具有在质量控制的cGMP条件下能够提供更一致的产品制剂以及更直接和更安全的给药方式等优势。

PEC-Encap(VC-01)则是ViaCyte处于临床开发阶段的另一候选产品，适用于所有1型糖尿病的治疗。该设备旨在防止免疫细胞直接接触植入的细胞，因此它们可在不引起免疫反应或被破坏的情况下发挥作用。

PEC-QT(VCTX210)则是源于ViaCyte和CRISPR Therapeutics于2018年建立合作关系后共同开发的项目管线，是一种用于所有需要胰岛素的1型糖尿病和T2DM的下一代功能性治疗方法。两家企业通过共同开发一种免疫逃避性干细胞系（该干细胞系源自ViaCyte充分表征的、符合监管的CyT49系），以避免被患者的免疫系统破坏，从而消除对免疫抑制剂的需求。

关于ViaCyte的最新进展则来源于今年6月。今年6月25日，ViaCyte在美国糖尿病协会(ADA)第81届科学会议上公布了PEC-Direct（VC-02）的最新临床结果：

一名患者在植入PEC-Direct的9个月研究期间的初步数据显示，受刺激的C肽浓度从0.1ng/mL增加到0.8ng/mL（第39周）、糖化血红蛋白（HbA1C）也有所降低。这都表明了接受治疗后，该患者的细胞正在产生和分泌胰岛素，血糖得到了改善和控制。并且，在同一时间段内，该患者没有严重不良反应的报告，这种疗法有望实现1型糖尿病的功能性治疗。

关于PEC-Direct研究的更多患者数据，ViaCyte预计在2022年上半年进行公布。

虽然干细胞衍生细胞疗法在制备的标准化、产品的有效性、可控性以及临床可及性方面都有待优化和发展。但从ViaCyte公布的临床数据来看，干细胞衍生的细胞疗法确实显现出了它在糖尿病治疗领域的积极作用。

也许在不久的将来，这个全球有着几亿患者的慢性疾病，真的会在再生医学的努力下变成可治愈。就让我们交给时间去解决，静候所有研发干细胞衍生细胞疗法企业的佳音。