科学家2年内治愈糖尿病(两位科学家逝世)

• 1、我国科学家重大突破：治疗糖尿病，有望不打胰岛素
• 2、转化人体干细胞两周内治愈小鼠糖尿病，4亿顽症患者迎来希望
• 3、中国研发！全球首个超长效降糖药上市！2周吃1次，降糖好用持久！

我国科学家重大突破：治疗糖尿病，有望不打胰岛素

2024 年 9 月 25 日，一项由中国科学家团队完成的研究在国际权威期刊《细胞》上发表，报道了首次利用干细胞再生疗法成功实现 1 型糖尿病功能性治愈的重大突破。

这一成就不仅为数百万糖尿病患者带来了曙光，更开启了再生医学在重大疾病治疗中应用的新纪元。

基于化学重编程诱导多能干细胞治疗 1 型糖尿病的临床研究示意图与治疗效果。图片来源：研究团队供图

1 型糖尿病是什么疾病？

糖尿病是一种常见的代谢性疾病，主要表现为长期血糖水平升高，分为 1 型、2 型和妊娠糖尿病三种类型。根据世界卫生组织的数据，全球约有4.22 亿人患有糖尿病。

其中，2 型糖尿病是最常见的类型，约占糖尿病患者总数的 90%-95%，而 1 型糖尿病仅约占 5%-10%。

尽管 1 型糖尿病在糖尿病患者中的比例相对较小，但它通常发病于儿童和青少年时期，对患者的生活质量和长期健康会产生显著影响，由于其发病机制特殊、治疗难度大，一直是医学研究的重点领域之一。

1 型糖尿病是一种自身免疫性疾病，患有 1 型糖尿病的患者，其免疫系统会错误地攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的 β 细胞，致使胰岛素分泌失常。而胰岛素作为人体中调节血糖的关键激素，它的缺乏会导致患者血糖水平失控，继而引发一系列严重的健康问题。

1 型糖尿病发病机理示意图。图片来源：改编自维基百科

如图所示，β 细胞是胰腺中产生大部分胰岛素的细胞。在 1 型糖尿病的自身免疫攻击中，β 细胞生理分泌的外泌体被树突状细胞错误地摄取，其内容物（即蛋白质）随后被呈递给 T 细胞；T 细胞将这些内容物视为敌人，并攻击它们的产生者，从而导致了功能性 β 细胞的丢失和胰岛素产量的减少。

传统的治疗方法效果如何？

传统的治疗方法主要依赖外源性胰岛素注射，但这种控制血糖的方法存在诸多不足，如以下几点：

1. 血糖控制精度不足，难以完全模拟健康胰腺功能；

2. 患者需终身依赖胰岛素治疗，严重影响生活质量；

3. 长期血糖控制不佳可能导致心血管疾病、肾病、视网膜病变等多种并发症；

4. 胰岛素使用不当还可能引发危及生命的低血糖事件。

虽然胰岛移植在临床上取得了一定进展，但仍然面临严重的供体短缺问题，这大大限制了其广泛应用。

在这一背景下，诱导性多能干细胞（iPSCs）制备的胰岛细胞，成为突破这一瓶颈的希望所在。

干细胞技术：

1 型糖尿病患者的曙光

干细胞是一种具有独特能力的细胞，它们能够自我更新并分化成多种不同类型的细胞。根据其来源和分化潜能，干细胞可以分为胚胎干细胞、成体干细胞和诱导多能干细胞（iPSCs）。

胚胎干细胞来源于早期胚胎，具有分化为任何类型细胞的全能性，但对于它的使用涉及伦理问题；成体干细胞存在于成熟组织中，如骨髓和脂肪组织，但它们的分化能力相对有限，可以用于特定组织的修复。事实上，这两种干细胞都很难在临床上开展大规模的医疗应用。

诱导性多能干细胞技术的发展为干细胞研究带来了革命性变化。这项技术允许科学家通过引入特定因子，将成熟的体细胞（如皮肤细胞）重新编程为具有类似胚胎干细胞特性的多能干细胞。诱导多能干细胞技术不仅避开了使用胚胎干细胞的伦理争议，还为个体化治疗提供了可能性。

干细胞技术在医学领域的应用前景广阔，包括组织工程、器官再生、疾病建模和药物筛选等。在 1 型糖尿病治疗中，科学家们致力于将诱导多能干细胞分化为功能性胰岛 β 细胞，以替代患者体内受损的胰岛细胞。

突破性研究：

1 型糖尿病

实现临床功能性治愈

在这项突破性研究中，由天津市第一中心医院沈中阳和王树森研究组、北京大学和昌平实验室邓宏魁研究组，以及杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，采用了一种创新的化学重编程技术。

这种方法使用特定的化学小分子，而非传统的基因操作，诱导成熟细胞重返多能状态。该技术因其安全性和效率而备受关注，并于 2024 年荣获未来科学大奖“生命科学奖”。

在先前的非人灵长类动物实验中，该疗法表现出了极高的有效性和安全性，在获得主管部门许可后，人体实验也随之展开。研究团队选择了一名患有 11 年病史的 1 型糖尿病患者进行临床试验，这名患者此前完全依赖胰岛素治疗，且血糖控制较差，多次出现严重低血糖。治疗过程中，研究人员首先利用化学重编程技术将患者自身的体细胞转化为诱导多能干细胞，然后将这些诱导多能干细胞定向分化为功能性胰岛 β 细胞，最后将人工培养的 β 细胞移植回患者体内。

令人振奋的治疗结果出来了！在移植75天后，患者完全摆脱了胰岛素注射治疗，这一效果持续超过一年。更重要的是，患者的各项糖尿病相关指标均达到正常人水平，实现了 1 型糖尿病的临床功能性治愈，这一成果标志着干细胞治疗在 1 型糖尿病领域取得了突破性进展。

胰岛细胞腹直肌前鞘下移植的示意图。图片来源：研究团队供图

临床应用优势多

与传统治疗方法相比，干细胞治疗具有多方面优势：

1.血糖调控更精准

干细胞衍生的胰岛细胞能够更精准地模拟正常胰腺的功能，实现更为精确的血糖调控，这不仅提高了治疗效果，还大大降低了并发症的风险。

2.治疗效果更永久

干细胞治疗有望提供长期甚至永久的治疗效果，显著提高患者的生活质量。

3.量身定制治疗方案

使用患者自身细胞制备的诱导多能干细胞，可以降低免疫排斥反应的风险，同时为每个患者提供量身定制的治疗方案。

4.供体短缺问题得到解决

干细胞技术理论上可以提供几乎无限量的胰岛细胞，从根本上解决了传统胰岛移植面临的供体短缺问题。

尽管初步结果令人鼓舞，但要将这项技术广泛应用于临床，还需要进行更多研究和临床试验，需要评估长期安全性和有效性，优化治疗方案的同时还要解决成本、伦理等方面的现实挑战。

当前，干细胞治疗的成本仍然较高，未来需要开发更经济高效的细胞制备和移植技术，使这种治疗方法能够惠及更多患者。

此外，干细胞研究和应用涉及复杂的伦理问题，需要建立健全的伦理指导原则和监管框架，以确保这项技术负责任的发展和使用。

干细胞技术有望治疗其他疾病

中国科学家团队在干细胞治疗 1 型糖尿病领域取得的突破性进展，不仅为数百万糖尿病患者带来了新的希望，也为整个再生医学领域开辟了新的前景，这项研究展示了干细胞技术在治疗复杂慢性疾病方面的巨大潜力。

干细胞治疗有望突破的疾病。图片来源：改编自维基百科

随着研究的深入和技术的不断优化，我们有理由相信，干细胞治疗将彻底改变 1 型糖尿病的治疗模式，还将为其他难治性疾病的治疗带来新的突破。这一科学进展将为人类健康事业的发展谱写新的篇章，开启医学治疗新纪元。

策划制作

出品丨科普中国

作者丨郭菲 烟台大学

监制丨中国科普博览

责编丨董娜娜

审校丨徐来 林林

转化人体干细胞两周内治愈小鼠糖尿病，4亿顽症患者迎来希望

糖尿病治疗迎来重大突破！美国科学家首次利用转化的人体干细胞产生胰岛素，短短两周内成功治愈重症糖尿病实验小鼠，为全球4亿罹患顽症的患者带来希望。

科学家首次利用人体干细胞转化为可以产生胰岛素的β细胞，在短时间内治愈了重症糖尿病试验小鼠。

据2月底最新一期《自然生物技术》刊发的论文，2月24日，美国圣路易斯华盛顿大学医学院的科学家宣布，他们首次利用转化的人体干细胞产生胰岛素，在短短两周时间内就治愈了罹患重症糖尿病的实验小鼠，目前小鼠血糖水平连续9个月保持在正常水平。

据悉，美国科学家利用人体干细胞转化为可以产生胰岛素的β细胞，将这些β细胞注入实验小鼠体内，迅速降低了血糖水平。

该研究项目的首席科学家、华盛顿大学药物和生物医学工程助教杰弗里·R·米尔曼博士表示，接受治疗的小鼠原本每分升血液血糖高达500毫克，这一血糖水平对人类患者而言是致命的。

据悉，新的治疗方案运用于临床试验还有很长的路要走，必须确保干细胞转化的安全性和精确性。

编译/采写：南都记者 陈林

图片来源：WUSTL

中国研发！全球首个超长效降糖药上市！2周吃1次，降糖好用持久！

糖尿病已成为全球健康的重大挑战，中国糖尿病患者人数高达1.4亿，几乎每10个成年人中就有1人患病。长期高血糖不仅影响患者生活质量，更会引发心脑血管疾病、肾病等多种并发症，严重威胁生命健康。

我在临床工作中经常遇到这样的情况：患者往往因为日常服药次数多、容易忘记、生活不便等原因，导致降糖药物依从性差，血糖控制不佳。一位68岁的老年患者告诉我："每天要吃好几次药，特别是出门旅游时，常常忘记带药或者忘记按时服用，血糖总是起起伏伏。"

多年研究数据显示，约40%的糖尿病患者服药依从性不佳，其中服药频次是影响依从性的主要因素之一。传统口服降糖药物通常需要每日服用1-3次，给患者带来较大的用药负担，成为血糖长期控制不达标的重要原因。

近日，一个振奋人心的消息传来——我国自主研发的全球首个超长效降糖药物正式获批上市。这款创新药物采用了革命性的药物缓释技术，只需2周服用1次，便可持续、平稳地控制血糖。这一突破性进展将彻底改变糖尿病患者的用药方式和生活质量。

这款新型超长效降糖药基于GLP-1受体激动剂技术，通过特殊的缓释微球系统，实现药物在体内的超长效释放。国家药品监督管理局的评审报告显示，该药物在三期临床试验中，对比每日服用组，2周服用1次组的血糖控制效果不仅不逊色，长期血糖达标率甚至提高了23%。

来自中国医学科学院的研究数据表明，该药物在降低糖化血红蛋白方面表现优异，平均降幅达1.8%，且血糖波动幅度明显减小，低血糖发生率仅为3.2%，远低于传统降糖药物。这意味着患者不仅能享受更便捷的用药方式，还能获得更安全、更稳定的血糖控制效果。

作为一名从事糖尿病临床工作多年的医生，我深知这一创新对患者的意义重大。糖尿病是一种需要终身管理的慢性疾病，治疗的核心在于"持续、平稳、有效"控制血糖。传统药物往往面临"峰谷效应"，即药物浓度在体内波动较大，导致血糖也跟着波动。而这款超长效药物通过精确控制药物释放速率，有效解决了这一问题。

"降糖药物的革命不仅仅是延长用药间隔，更重要的是提高血糖控制的稳定性和安全性，让患者既能享受生活便利，又能获得更佳的治疗效果。"——《中华医学杂志》2024年评述

这款超长效降糖药的另一大优势在于其独特的药理作用机制。它不仅能有效降低血糖，还能减轻体重、改善胰岛功能、降低心血管疾病风险。研究数据显示，长期使用该药物的患者平均体重减轻了4.5公斤，心血管事件风险降低了26%，这些"额外福利"对于糖尿病患者的整体健康具有重要意义。

值得一提的是，这款药物的研发历程凝聚了中国科学家十余年的心血。从基础研究到临床应用，克服了药物稳定性、生物利用度等多项技术难题，最终实现了从"跟跑"到"领跑"的突破。这一成果不仅为中国糖尿病患者带来福音，也为全球糖尿病治疗提供了中国方案。

当然，任何药物都不是万能的。需要特别强调的是，虽然用药频次降低了，但血糖监测的重要性丝毫不减。定期监测血糖是评估治疗效果、及时调整治疗方案的基础，也是预防并发症的关键。建议患者在使用新药期间，尤其是初始阶段，应密切监测血糖变化。

对于糖尿病患者而言，药物治疗只是综合管理的一部分。健康的生活方式仍然是糖尿病管理的基石。研究显示，即使是最先进的降糖药物，如果不配合合理膳食和适当运动，其效果也会大打折扣。2型糖尿病患者通过生活方式干预，可使糖尿病相关并发症风险降低58%，这一数据印证了非药物治疗的重要性。

这款超长效降糖药虽然减轻了服药负担，但并非适合所有患者。药物选择应个体化，需考虑患者的年龄、病程、并发症情况、经济承受能力等多方面因素。对于血糖波动大、服药依从性差、生活不规律的患者，这类长效药物可能更具优势；而对于血糖相对稳定、已形成良好服药习惯的患者，可能并不需要急于更换用药。

我国糖尿病治疗正迎来技术革新的黄金时代。从传统降糖药到胰岛素泵，再到现在的超长效制剂，治疗选择越来越丰富，控制方式越来越个性化。未来，随着人工智能、基因治疗等技术的发展，糖尿病有望从"终身管理"走向"根本治愈"。

国际糖尿病联盟数据显示，我国糖尿病相关医疗支出每年超过1100亿美元，占全球糖尿病医疗支出的1/4。长效降糖药虽然单次费用较高，但从长期来看，通过减少并发症、提高治疗效果，实际上可能降低总体医疗成本。这也是医药创新的价值所在——用创新解决发展中的问题。

对于刚刚确诊的糖尿病患者，我建议先不要盲目追求新药，而是从基础做起：学习疾病知识，养成健康习惯，找到最适合自己的治疗方案。糖尿病管理是一场马拉松，不是短跑，需要患者与医生共同努力，持之以恒。

在超长效降糖药上市之际，我们既要看到它带来的便利和希望，也要保持理性认识其局限性。新药不是包治百病的"神药"，而是糖尿病综合管理工具箱中的新选择。最好的治疗方案，始终是在医生指导下，结合个人情况制定的个体化方案。

未来已来，但未来不会自动向好。糖尿病患者需要珍惜每一项科技创新带来的便利，同时更要坚持科学管理疾病的初心，才能真正获得健康生活的主动权。

（声明：本文内容均是根据权威医学资料结合个人观点撰写的原创内容，文章开头已标注文献来源。本文意在科普健康知识，如有身体不适，请及时寻求线下医师帮助。别忘了点赞转发给家人朋友，喜欢的朋友可以关注一下，每天分享健康小知识，做您的线上专属医师。）