糖尿病前景(糖尿病市场前景)
新疗法展现治愈严重Ⅰ型糖尿病潜力 但患者仍需做出艰难抉择
财联社6月22日讯(编辑 史正丞)在本周进行的美国糖尿病协会年会上,除了礼来、诺和诺德披露药效更好、使用更方便的新一代减肥药进展外,一款用于严重Ⅰ型糖尿病的实验性疗法因其潜在的效果和开发团队的故事引发关注。
美股上市公司福泰制药在年会上宣布,12名接受Zimislecel全剂量输注的Ⅰ型糖尿病并伴有低血糖感知障碍和严重低血糖事件的患者,在至少1年随访期间,其中有10人不再需要注射胰岛素,剩下两名患者所需的剂量也大幅降低。所有患者从接受治疗90天开始均未发生严重低血糖事件。
相关研究论文也同步刊发在《新英格兰医学杂志》网络版上。
Zimislecel的原理是通过科学手段将干细胞转化为能调节血糖水平的胰岛细胞,静脉输注后抵达胰腺并实现定植。
福泰制药的发言人强调,公司手头只有参与研究人群的数据,因此尚无法确定该药物是否对其他Ⅰ型糖尿病患者有效。
公告表示,若研究继续显示积极结果,公司预计将在明年向FDA提交监管申报。
Zimislecel目前已经获得美国FDA快速通道、欧洲药品管理局优先药品资格,以及英国药品和保健品监管局的“创新护照”资格认定。
患者仍需做出艰难抉择
与更加常见的Ⅱ型糖尿病不同,Ⅰ型糖尿病高发于儿童和青少年。由于免疫系统破坏胰岛细胞,患者需要长期注射胰岛素。而控制胰岛素水平是一项需要精确计算的努力,血糖太高会损害心脏、肾脏、眼睛等器官,但如果血糖水平过低,患者会出现颤抖、昏厥或癫痫发作。
目前参与这项研究的患者,都患有Ⅰ型糖尿病的一种常见并发症——低血糖无感知。当血糖水平急剧下降时,他们不会出现任何症状,例如颤抖或出汗等提示需要补充葡萄糖的体征。因此可能会突然昏厥、癫痫发作,甚至会在夜间因血糖骤降而猝死。
根据推算,光是在美国就有200万人患有Ⅰ型糖尿病。
研究论文的第一作者、多伦多大学医疗网络的胰腺与胰岛移植项目主任特雷弗·赖克曼博士表示,这是一种令人恐惧的生活方式——患者整天都需要担心血糖水平、饮食安排和运动时间。
赖克曼博士介绍称,参与研究的患者在输注新胰岛细胞后,几个月内就开始减少胰岛素需求,约6个月后大多数人都不再需要这种激素。同时,患者开始治疗90天内就不再出现低血糖症状。
但与此同时,患者们仍需持续服用药物,防止免疫系统破坏新移植的细胞。福泰制药的发言人也表示,患者可能余生都需服用免疫抑制剂药物。
所以是继续打一辈子胰岛素并持续检测血糖,还是终生服用免疫抑制药物,将是患者选择Zimislecel前需要做出的艰难抉择。瑞克曼博士表示,部分符合入组标准的患者,在听说需要服用免疫抑制剂后选择了退出。
华盛顿大学糖尿病专家伊尔·赫希博士表示,抑制免疫系统会增加感染风险,长期来看还可能提高患癌几率。他也补充称:“这种免疫抑制疗法不像我们通常用于肾脏、心脏和肺移植的那么危险,但要完全确认这一点还需要很多年时间。”
30年求索
最新的试验数据,也标志着生物学家道格·梅尔顿博士长达30年的探索终于取得成果。
根据过往报道,在1991年梅尔顿6个月大的儿子山姆确诊Ⅰ型糖尿病前,他对这种疾病并没有太多关注。面对每天需要四次刺破山姆的手指和脚趾来检测血糖,还因为市场上没有合适剂量的胰岛素出售,不得不自行稀释药物的状况,梅尔顿放弃了原先的研究方向,转攻胚胎干细胞研究。
后来,梅尔顿的女儿也在14岁时确诊患上了这种疾病。
2001年8月,小布什总统下令禁止将联邦资金用于人类胚胎研究。梅尔顿博士不得不将他的干细胞实验室与哈佛大学其他部门完全隔离,通过霍华德·休斯医学研究所、哈佛大学和慈善家们的私人资助来运营。据他估算,这个15人左右的实验室耗时近20年才成功将干细胞转化为胰岛细胞,大约花费了5000万美元。
在2014年达成人类首次从胚胎干细胞培育出具有功能的胰岛细胞这一成就后,梅尔顿需要更多资源才能推动药物走向上市,于是他创办了名为Semma(融合了他儿子山姆和女儿艾玛的名字)的公司。
等到动物实验证明药物能够治愈糖尿病后,又需要一家规模更大的企业来推动针对患者的临床试验。恰好在2019年的一次学术会议上,梅尔顿偶遇了哈佛大学的前同事,时任福泰制药首席科学官戴维·阿尔茨胡勒博士。短短8周后,福泰制药就以9.5亿美元的报价收购了Semma。
此前接受哈佛校报采访时,梅尔顿表示,初步取得成功后,他的团队正希望通过基因工程找到方法,培育出不被患者身体排异的细胞。
(财联社 史正丞)
医学院士谈ChatGPT等新人工智能:利弊皆有,不能代替医生
中新网海南保亭2月9日电 (记者 王晓斌)生成型人工智能ChatGPT引发广泛讨论,这类看似无所不能的新一代人工智能是否对医疗领域产生冲击?近日,在海南省保亭黎族苗族自治县参加会议的中国工程院院士郝希山、王红阳、贾伟平接受中新网记者采访时认为,ChatGPT等人工智能对医学利弊皆有,前景可期,但不能替代医生。
ChatGPT是美国人工智能研究实验室OpenAI开发的对话式大型语言模型,凭借强大的文字处理能力和人机交互功能,迅速成为炙手可热的新一代人工智能产品。目前ChatGPT月活用户突破1亿,是史上用户增长速度最快的消费级应用程序。
中国工程院院士、国家基层糖尿病防治管理办公室主任贾伟平对中新网记者说,医学界一直关注人工智能的发展,在技术研究、临床诊断、手术治疗等方面都有人工智能的身影。“如糖尿病会引起视网膜病变,在眼科医生奇缺的状况下,我们通过大样本的人群数据让人工智能深度学习,形成了带有反馈和自我调整的诊断技术,使得更多人在早期就能发现是否有糖尿病的眼部并发症。”
从全生命周期健康管理理念出发,贾伟平设想,新一代人工智能或可进化为个体化的健康管家,将来医生开处方不一定开药品,而是根据患者状况开不同特质的人工智能或是智慧医疗产品,这种“数字治疗”产品可以适时提醒患者注意健康饮食、适当运动。
“无创性的液体活检、可视化的分子成像技术、新的研究模型和人工智能等,将迅速成为肿瘤防控重要的辅助力量。”中国工程院院士、国家肝癌科学中心主任王红阳说,希望借助ChatGPT等新一代人工智能,将大数据和医学上复杂慢病连结起来开展研发工作,尽快产生跨学科的医学应用,如帮助肿瘤病人实现早期诊断,为病人在诊疗过程中的数据全程监控提供支持。
中国工程院院士、国家肿瘤临床医学研究中心主任郝希山介绍,从“经验医学”到“循证医学”再到“数字医学”,大数据、人工智能等技术将进一步助力人类战胜疾病。鉴于新技术的蓬勃发展,郝希山认为当前不好预测医疗领域具体会发生哪些变革,但人们的寻医问药过程,肯定会越来越便利。此外,国外人工智能产品的火爆,也会带动国内相关产品的发展。
职业司机担忧自动驾驶技术让自己失业,医生乃至医学生需要担忧ChatGPT等新人工智能抢“饭碗”吗?
郝希山认为,未来人工智能、大数据处理等方面的专家将和临床医生坐在一起,共同为病人出具诊疗方案。而对于医学生来说,“数字医学”时代提出了更高的要求,他们不仅要熟练掌握医学知识,还要掌握数字化相关的技能。
相比抢“饭碗”,王红阳更担心滥用人工智能带来的失范。“有人直接用它写论文,有人靠它提供的数据开展研究,类似负向作用需要各方关注,也需要政策去管控。”王红阳强调,医学是一门非常严肃的学科,且有不少伦理上的约束,使用ChatGPT等新技术、新工具,需要引导和规范。
“人工智能是基于人们总结的经验、积累的数据训练而成,对于已知问题它可以产生成熟地解决方案,但涉及未知,人和人工智能都需要探索。”贾伟平指出,医生和患者面对面不止于信息交流,期间还有心理层面的沟通,因此可以肯定的是,“人工智能不能够代替人类,不能够代替医生”。(完)
糖尿病可逆转、可停药?专家回应……
近日,“糖尿病可逆转停药” 的消息在网络上迅速传播并引发广泛热议。一份名为 “糖尿病逆转” 的指南声称,通过生活方式干预就能实现糖尿病病情逆转,这一说法让众多糖尿病患者纷纷关注,然而,这背后究竟是真实的科学突破,还是一场概念混淆的误会?
据《美国生活方式医学杂志》发布的首部 “糖尿病缓解” 指南显示,糖尿病与肥胖存在紧密关联。大量研究证据表明,生活方式干预带来的体重降低,不仅能够延缓或预防 2 型糖尿病,还能显著改善患者的生活质量,在特定情况下,甚至可以实现病情 “完全缓解”。此消息在网络上广泛转发后,不少网友在评论区分享自己的 “成功案例”,有人称减重 12 公斤后,餐后血糖降至 6.1,空腹血糖为 5.4;还有人表示减重 35kg 后,空腹血糖从 18 降到了 5.1。
该指南将实现糖尿病缓解的方法总结为 “六大生活方式干预支柱”,即营养、身体活动、压力管理、睡眠、社交联系和避免危险物质。那么,按照这份指南操作,真的能让糖尿病患者实现病情逆转并停药吗?对此,临床医生给出了明确回应,指出这一表述存在严重的概念混淆。
武汉大学中南医院内分泌科主任代喆解释道:“从生活方式干预指南的角度来看,其中所提到的干预方法确实非常科学,值得肯定。但我们必须注意的是,糖尿病在经过生活方式干预后的阶段性改善,不能称之为‘逆转’,准确的说法应该是‘缓解’。” 通过对《“糖尿病缓解” 指南》英文原版与中文翻译的比对可以发现,英文表述为 “diabetes remission”(缓解),而非 “diabetes reversion”(逆转),正是翻译上的差异导致了概念的混淆。
虽然 “缓解” 和 “逆转” 仅有一词之差,但对于糖尿病患者而言,却意味着截然不同的生活方式。代喆主任进一步说明:“缓解是指在临床上,患者可以通过生活方式干预,在不用药物的情况下将血糖控制良好,但前提是必须持续坚持生活方式干预。而逆转的意思是疾病从根本上好转,患者能够完全像正常人一样,随意吃喝且血糖调控不受影响。”
根据目前的临床医疗技术水平,糖尿病仍然是一种无法治愈的疾病。不过,对于超重肥胖的人群来说,通过正确的行为干预,确实能够改善身体状况。代喆主任强调:“饮食管控对降低食物升糖指数效果显著,能够明显减少降糖药物的使用,控制血糖升高幅度。运动同样是糖尿病管理的重要基石,中国 2 型糖尿病指南建议,每周进行 150 分钟以上中等运动强度为主的运动,这对改善血糖控制、缓解胰岛素抵抗有着重要作用。”
随着《糖尿病逆转指南》的发布,糖尿病管理模式正从被动治疗逐渐转向主动行为干预,这为患者展示了 “医学可控” 的积极前景。但专家特别提醒广大糖尿病患者,一定要警惕将 “缓解” 误读为 “治愈”,切不可因误解而擅自停药。患者在进行生活方式干预时,务必在专业医生的指导下制定个性化方案,科学管理病情。
记者:童亮、刘方
通讯员:夏萌萌
来源: 经视直播