种子疗法糖尿病(种子疗法糖尿病人能用吗)

• 1、1型糖尿病干细胞生物治疗领域研究获新进展
• 2、我国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病
• 3、自动化为细胞治疗“提速”

1型糖尿病干细胞生物治疗领域研究获新进展

来源：【科学网】

中山大学附属口腔医院施松涛教授、寇晓星研究员团队研究发现肾囊膜下移植胰腺组织来源的间充质干细胞（pancreas-derived mesenchymal stem cells, PMSC）可以异位再生胰腺外分泌腺，并启动宿主胰岛的恢复治疗1型糖尿病，首次提出“土壤” 挽救“种子”的概念。相关研究近日发表于Science Translational Medicine。

糖尿病是一类以高血糖为特征的代谢性疾病，由胰岛素分泌或功能缺陷所致。近年来糖尿病患病率急剧增高且临床无法治愈，已成为严重危害人类健康的常见疾病。以往研究通过胚胎干细胞或诱导性多能干细胞再生胰岛β细胞治疗糖尿病，但面临着伦理及致瘤风险。

间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC）可用于治疗多种自身免疫疾病，包括自身免疫性糖尿病。近年来，有研究应用PMSC在内的多种MSC，分化为表达胰岛素的β样细胞治疗糖尿病。然而，人们一直忽略了胰岛这一“种子”生长的“土壤”胰腺外分泌腺在糖尿病治疗中的作用。

在本项研究工作中，研究人员提出全新的治疗理念，在1型糖尿病干细胞生物治疗领域取得了新的突破。该研究发现干细胞介导的异位新生的胰腺外分泌腺可以修复原位外分泌胰腺、改善炎症微环境，促进胰岛修复以治疗糖尿病；机制上发现异位外分泌腺再生通过启动IL-6/TNF-α/IFN-γ轴发挥抑制IL-17、保护胰岛的作用；提出局部组织器官再生治疗全身疾病的新理念。

施松涛、南京大学鼓楼医院教授孙凌云为该论文通讯作者，寇晓星为第一作者及共同通讯作者。相关研究工作得到了国家重点研发计划、“珠江人才”创新团队项目和国家自然科学基金支持。

相关论文信息：https://doi.org/10.1126/scitranslmed.abg9170

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我国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病

新华社天津9月26日电（记者张建新、魏梦佳）我国科学家在诱导性多能干细胞治疗重大疾病的研究中取得突破，首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病。

由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队，利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞，并将其移植给一名1型糖尿病患者，取得了临床功能性治愈的疗效。该成果9月25日晚发表于国际权威期刊《细胞》。

基于化学重编程诱导多能干细胞治疗1型糖尿病的临床研究的示意图和治疗效果。（受访单位供图）

天津市第一中心医院王树森主任介绍，糖尿病是威胁人类健康的重大疾病，1型糖尿病是其中较为严重的一种。当前常用的治疗方法难以实现血糖的精准调控，导致多种并发症发生，严重影响患者的生活质量。目前胰岛移植临床疗效已取得一定进步，但胰腺供体短缺的问题，大大限制其广泛应用，人诱导性多能干细胞制备的胰岛细胞有望突破此瓶颈。

据介绍，该名患者1型糖尿病史11年，完全依赖胰岛素治疗，但血糖控制较差，多次出现严重低血糖。移植后患者恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后，完全摆脱了胰岛素注射治疗，并持续1年以上。目前各项糖尿病相关指标均达到正常人水平，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。这项临床研究建立在大量临床前研究和国家干细胞临床研究备案基础上，对糖尿病治疗策略的革新具有重要价值。

胰岛细胞腹直肌前鞘下移植的示意图。（受访单位供图）

“用多能干细胞制备的胰岛细胞为糖尿病移植治疗提供了新的来源。”北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁教授介绍，多能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力，是再生医学领域关键的“种子细胞”。团队通过化学小分子调控的手段实现了将人体细胞诱导为多能干细胞，开辟了人多能干细胞制备的全新途径。该技术因此荣获2024年未来科学大奖“生命科学奖”。

邓宏魁教授表示，化学重编程技术制备的功能细胞在临床治疗疾病的初步成功，表明化学重编程有望成为高效制备各种功能细胞类型的通用底层技术，为细胞治疗在重大疾病治疗上的广泛应用开辟了新路径。

来源： 新华网

自动化为细胞治疗“提速”

■记者 张思玮

去年6月22日，国家药品监督管理局正式受理了复星凯特第一个CAR-T细胞治疗产品的上市申请。不久后，药明巨诺公司生产的瑞基奥仑赛注射液也获批上市，成为国内第二款获批上市的CAR-T细胞疗法产品。

就在今年年初，北京亦庄细胞治疗中试基地全面竣工。作为全国规模最大的细胞治疗产业专业载体、北京市首个精准定位发展细胞治疗产业的专业化载体，该基地将加快构建细胞治疗全产业链，助力北京生物医药产业高质量发展。

细胞治疗领域的好事连连再次激发业内热情。不过，这在上海市公共卫生临床中心外科主任医师、全国卫生产业企业管理协会细胞治疗产业与临床研究分会会长刘保池教授看来，实属意料之中的事。

“随着细胞工程、基因工程、组织工程、合成生物学等技术的飞速发展和相互融合，细胞治疗技术正试图改善尚无有效治疗手段的疾病治疗。”目前，刘保池带领团队创新性地通过B超引导，经皮肝穿肝内门静脉输注自体骨髓干细胞治疗肝硬化，经皮胰腺穿刺输注有核细胞治疗糖尿病，均取得良好疗效。此外，他的团队还应用自体骨髓干细胞治疗膝关节退行性变、股骨头坏死、卵巢早衰、恶性肿瘤。

细胞治疗时代已至

细胞治疗是指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理，使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。

目前，细胞治疗主要有免疫细胞治疗、干细胞治疗。从全球细胞治疗市场上来看，获批的细胞治疗产品中64%为干细胞治疗、36%为免疫细胞治疗。不过，全球在研的细胞治疗临床试验主要集中在CAR-T细胞和干细胞领域。

“可以说，我们已经进入了细胞治疗的时代。”刘保池说，包括肿瘤、神经系统疾病、自身免疫疾病、慢/急性肝衰竭等在内的多种疾病都有了细胞治疗“路径”。

而这其中，分离和获取高纯度的细胞，并有效扩增极其重要。据刘保池介绍，常用的细胞分选方法有免疫磁珠分选法、密度梯度分选法、全骨髓贴壁法、组织消化法等。不过，这些方法虽各有优势，但存在依赖人工操作耗时长，细胞活性、细胞增殖能力等细胞功能受影响，以及人工操作可能导致污染等风险。

以自动化技术确保品质

鉴于此，如何更好地获取和制备能够满足临床需求的高质量细胞治疗产品成为业内亟须解决的问题。

刘保池说，与一般药品不同的是，细胞是“活”的生物制剂。作为新型治疗手段，细胞技术在应用于人体时，细胞的质量尤为重要。制备过程中微小的偏差都会对最终细胞质量产生很大的影响，威胁到临床应用的安全性和有效性。

因此，要想获取及制备能够满足临床需求的高质量细胞治疗产品，标准化、规模化制备临床级细胞是关键。但若想实现这一目标，还有诸多环节亟待规范。

《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》中提到，细胞治疗产品的生产过程应遵从《药品生产质量管理规范》，研究者需建立细胞治疗产品的质量控制策略，应不断优化制备工艺，减少物理、化学或生物学作用对细胞的特性产生非预期的影响，尽量达到自动化、全封闭的生产。

“自动化制备工艺是解决标准化、产业化、质量控制难题的关键。”刘保池说，传统的人工操作存在误差，难以保障不同批次细胞的稳定性和一致性，而通常细胞的提取对实验室环境的要求很高，这些恰恰是自动化技术能够弥补的。

据了解，刘保池团队使用的是博雅控股集团的全自动干细胞分离设备PXP。“这款全封闭设备保证了无菌环境，可以在手术室条件下操作，20~30分钟就可以完成干细胞分离，非常高效，细胞质量也稳定，而这最终的目的是让患者得到有效的治疗。”刘保池说。

仍需规范与引导

虽然自动化技术是未来细胞提取技术的必然趋势，但细胞治疗若想“开花结果”，还需从技术、监管以及市场等多个层面加以“打造”。

当前，细胞治疗针对的适应症仍然比较有限，比如上市的CAR-T免疫细胞治疗仅针对少数血液癌症，在实体瘤等患者群体庞大的疾病领域，其技术瓶颈仍有待突破。

在监管体系方面，我国尚未建立起成熟、稳健的细胞治疗监管体制。该如何进行高效监管，规范细胞治疗市场、保护患者安全和权益、推进新型药物和生物技术落地，需要进一步优化细化。

此外，近年来与细胞相关的疗法层出不穷，市场更是鱼龙混杂。“如何合理利用政策法规进行引导和管理，既给予新技术良性发展的市场空间，又避免野蛮生长带来的乱象，始终考验着市场管理方。”刘保池将细胞比喻成一颗具有魔法的种子，只要临床应用得当，它就能发挥意想不到的效果。

来源： 中国科学报