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我国干细胞治疗糖尿病获重要进展
我国科学家在干细胞治疗糖尿病研究中获得重要进展,由北京大学邓宏魁研究团队、中国医学科学院彭小忠研究团队和天津市第一中心医院沈中阳研究团队合作,解决了高效诱导人多能干细胞(IPS)分化成为功能成熟的胰岛细胞的难题,有望在将来成为治愈1型糖尿病更为理想的治疗方案。相关研究成果2月4日在线发表于国际权威期刊《自然·医学》。(新华社)
来源: 人民网
我国科学家首创1型糖尿病全新治疗性DNA疫苗
日前,解放军总医院第五医学中心免疫室主任奚永志团队申报的《基于B7-1-PE40KDEL外毒素融合基因的DNA疫苗及其用途》,正式获得国际标准“三方”发明专利授权。该成果是具有完全自主知识产权的原创性成果,也是我国全新治疗性DNA疫苗领域获得的首个国际标准“三方”发明专利授权。此举是我国在1型糖尿病生物治疗新药研究领域取得的重要突破,也标志着我国在全新型治疗性基因疫苗的创新研究领域走在了世界前列。
治疗性DNA疫苗是在基因治疗技术的基础上,进一步深化发展而来的具有革命性的生物高新制药技术。由于其特异性强、疗效确切、安全性好、生产制备成本低,现已成为继单克隆抗体药之后,全球生物制药产业中又一个新的战略制高点。据了解,“基于B7-1-PE40KDEL外毒素融合基因的DNA疫苗”在前期的动物实验中,能够有效防治1型糖尿病,纠正1型糖尿病自身紊乱的细胞与体液免疫应答反应,修复损伤破坏的胰岛β细胞,恢复自身胰岛素的分泌。值得一提的是,该疫苗只需在患者皮下或肌肉注射一次,即可维持疗效近一个月,将极大地提高该DNA疫苗用药的依从性,有效地避免患者每天用药的麻烦。据了解,该疫苗已准备申报临床试验,未来将根据军民融合相关要求,逐步进入产业化阶段。(作者:戴欣、程诚、贾丽媛 单位:解放军总医院第五医学中心)
我国科学家在干细胞治疗糖尿病研究中获得重要进展
新华社天津2月4日电(记者张建新)我国科学家在干细胞治疗糖尿病研究中获得重要进展,由北京大学邓宏魁研究团队、中国医学科学院彭小忠研究团队和天津市第一中心医院沈中阳研究团队合作,解决了高效诱导人多能干细胞(IPS)分化成为功能成熟的胰岛细胞的难题,有望在将来成为治愈1型糖尿病更为理想的治疗方案。
研究团队利用临床前期灵长类糖尿病动物模型,系统性评价了IPS来源的胰岛移植治疗糖尿病的安全性和有效性,为进一步规范化实施IPS来源的胰岛移植治疗糖尿病临床研究奠定了坚实的基础。
相关研究成果2月4日在线发表于国际权威期刊《自然·医学》。
1型糖尿病是由于免疫系统破坏了产生胰岛素的胰岛细胞,患者依赖胰岛素治疗,但长期胰岛素治疗仍然不能避免糖尿病并发症的发生和发展,并且胰岛素用量过高会导致低血糖发作,严重者可以威胁患者生命。虽然胰岛移植可以有效治疗1型糖尿病,显著降低糖尿病严重并发症的发生和发展,但适合胰岛移植的胰腺供体严重短缺,限制了胰岛移植临床广泛应用。
IPS是具有多项分化潜能的干细胞,可以在体外通过诱导分化成为功能成熟的胰岛细胞,但分化效率低下一直是阻碍其发展的重要瓶颈。邓宏魁研究团队大幅度优化了IPS向胰岛细胞的分化方案,重点解决了如何高效率地诱导从胰腺前体细胞向胰岛内分泌细胞命运特化的技术难题,从而使体外大规模制备功能成熟的胰岛细胞成为可能。
研究团队通过临床前期灵长类糖尿病模型,将人IPS来源的胰岛移植给糖尿病恒河猴,受体猴血糖控制水平较移植前得到明显改善,糖化血红蛋白显著下降,并且病理学检测结果显示移植的胰岛细胞存活并保持良好的功能。更为重要的是,研究团队在灵长类动物实验周期内,未发现移植细胞发生致瘤现象,初步验证了人IPS来源的胰岛移植治疗方案的安全性。
据本文共同第一作者,天津市第一中心医院器官移植中心王树森教授介绍,临床前期灵长类动物实验是IPS来源的胰岛移植临床研究的重要前期基础,可以较好地评估治疗方案的安全性和有效性,对后续临床研究的顺利实施具有十分重要的指导意义。团队将继续优化IPS向胰岛分化及移植方案,系统性开展IPS来源的胰岛移植临床研究工作,力争早日让广大1型糖尿病患者受益。
来源: 新华社